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“我能不能去跑步，能不能去上班……”4月19日，来自湖南的陈先生，第二次来南方医院复诊，他急切地想知道自己是否能够回归正常的生活。面对患者一脸的喜悦和对未来新生活的期待，南方医科大学南方医院血液科周红升教授内心是欣慰的，“ 从目前的治疗反应看，他回到了很好的状态，血液中残留的癌细胞几乎消失，可以说，CAR-T疗法给他一条新生活。”

据了解，去年11月份，陈先生因罹患成人急性淋巴细胞白血病在南方医科大学南方医院就医，经过3轮化疗，仍有肿瘤残留，这提示他很快可能会复发。为了彻底治疗疾病，陈先生决定尝试 CAR-T疗法。让患者和主诊医生都很兴奋的是，这次CAR-T治疗的效果令人满意。

困境！一部分患者采用传统治疗方法无效

血液肿瘤是起源于造血系统的一大类恶性肿瘤的统称，主要类别包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等。近年来发病率整体呈上升趋势，并出现年轻化倾向。

“我们接诊的急性淋巴细胞白血病大多数是年轻人，20-30岁的患者很常见。”周红升表示，中心每年会收治将近200例的急性淋巴细胞白血病患者，临床上常用治疗方法包括化疗、靶向治疗以及干细胞移植等。

陈先生罹患的这种急性淋巴细胞白血病，类型更为罕见。“经过3轮的化疗，我们发现他依旧有肿瘤残留，约有4%的肿瘤细胞残留，这也意味着治疗失败。按照以往的经验，他很快会复发。”周红升说。

面对如此困境，医生与患者如鲠在喉。这就是血液科专家常常面临的一个难题。“成人急性淋巴细胞白血病初治后复发率高，约60%的患者会进展到复发或难治阶段。而成人复发难治B细胞型急性淋巴细胞白血病患者预后差，生存期仅2-6个月。”周红升指出，近30年来，生存期无显著改善，急需新的有效治疗延长患者的生存期和提高患者生活质量。

完美！“活药物”消灭了他体内癌细胞

十余年来，以嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)为代表的细胞免疫疗法在难治复发血液肿瘤的治疗上取得了许多突破性的进展，为许多终末期血液肿瘤的治疗带来了新的机遇。

2月21日，陈先生与专家一起决定尝试CAR-T疗法，采用的是我国原研CAR-T产品——纳基奥仑赛细胞注射液。据记者了解，整个治疗过程相对轻松。“先将抽取150毫升患者的血液，把T细胞从血液中分离出来，在工厂通过基因编辑将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR；把扩增好的CAR-T细胞，再通过静脉回输到患者体内。”周红升表示，整个过程需3-4周时间。

4月19日，陈先生来到南方医院复查。“我们发现，两个月时间以来，他身体里的肿瘤细胞已经检测不到了，而且整个状态非常好。也就是说，我们用患者自己的T细胞干掉了他体内的肿瘤细胞，这个‘活药物’发挥了重要作用。”周红升对治疗效果十分满意。

而陈先生从2023年11月发病到2024年2月，突破了3个月的至暗时刻，终于又获得了新生，他见到周教授甚至迫不及待地询问，“我什么时候可以运动，什么时候可以上班。”欣喜之情溢于言表。

期待！创新疗法提升可及性让更多患者获益

据了解，广东省不少医院开展了CAR-T疗法，有三个中心具备超过100例的治疗经验。“CAR-T疗法作为血液肿瘤重要的治疗手段，目前在很多血液中心已经开展。”周红升认为，由于CAR-T疗法研发周期长、投入成本高，更重要的是CAR-T细胞疗法都是自体的，T细胞来源于患者自身，个体化差异较大，无法实现批量生产。而且CAR-T细胞制备过程中，需要经历单采、分离活化、修饰、扩增、制剂生产和灌装等多个环节。制备过程中涉及的核心试剂、耗材、设备长期依赖进口，加大了生产成本。这使得治疗的整体费用相比其他传统药物昂贵。

据记者了解，近日30万一针CAR-T在印度落地。周红升表示，考虑到治疗费用尚未纳入医保。“如果更多的患者像陈先生一样，治疗费用由商保报销大部分，有望提高可及性。而CAR-T疗法围绕医保、地方惠民保和商业保险的多元化支付体系也正在推进中，以尽可能降低患者负担。”

目前，CAR-T疗法的临床研究正在如火如荼地推进中，到目前为止，CAR-T在癌症之外最有希望的应用是治疗自身免疫性疾病。2022年，一项由研究者发起的针对系统性红斑狼疮（SLE）患者的临床试验发现，CAR-T细胞在患者体内迅速扩增，有效缓解症状。周红升表示，随着更多企业进入CAR-T赛道，有望在未来这个疗法的费用进一步降低，将会有更多的患者获益。

文 记者 张华
图 受访者提供